史上最貴藥誕生,一支1467萬元!

近年來,隨著美國食品和藥物管理局(FDA)批準新藥的數量屢創新高,藥物的定價也越來越高,其中一些新技術療法的價格高到令人瞠目結舌。

210萬美元!史上最貴藥物獲批上市

5月24日,美國食品和藥物管理局(FDA)批準了制藥巨頭諾華公司(Novartis)治療嬰兒肌肉萎縮癥的一次性治療方案。這個名為Zolgensma的基因療法可取代所有脊髓性肌肉萎縮癥(SMA)兒童患者終身的慢性治療。

SMA是一種遺傳性疾病,如果不治療,患者通常會在2歲之前死亡。科學家們認為,造成SMA的原因是患病嬰兒控制肌肉的運動神經里的某種蛋白質出了問題,使得神經訊號的傳遞受到阻礙,造成肌肉的收縮失常。據悉,每11,000名新生兒中就有一人受到此類疾病影響。

Zolgensma的基因療法原理是,將新DNA引入體內以糾正錯誤基因。美藥管局稱,這是一種基于腺相關病毒載體的基因療法,一次性靜脈內給藥便可修補相關基因缺陷,從而改善肌肉功能,提高患者生存率。臨床試驗顯示,患兒用藥后運動能力明顯改善,能夠控制頭部活動,并在無支撐情況下坐立。

雖然是一次性給藥,諾華給Zolgensma的定價高達212.5萬美元(約合人民幣1467萬元),這是目前世界上最昂貴的藥物,不過諾華表示,可以5年分期付款。

對于高出天際的治療價格,諾華方面解釋稱,公司使用了基于價值的定價框架,將Zolgensma的價格定在低于多個既定基準的50%左右,其中包括當前10年期的慢性SMA治療成本。據悉,一般情況下,10年期的慢性SMA治療成本大約為410萬美元。“患者在10歲前的治療費用就超過了400萬美元,而且這種治療不能停,如果停止,療法就會失效”,諾華CEO Vas Narasimhan說道。

目前針對兒童和成人脊髓性肌萎縮的另一種治療方法是Biogen的Spinraza,其第一年的定價為750,000美元,此后每年的定價為375,000美元。

在Zolgensma獲批上市當天,諾華股價收漲3.65%,報87.52美元。今年以來,該股累計上漲2%。

新藥定價越來越高

目前Zolgensma的價格位列全球最貴藥物之冠。排名第二的同樣是一種基因療法,這種名為Luxturna的基因療法定價為85萬美元。

值得一提的是,不少慢性病或癌癥患者在其一生中花費的醫藥費用遠大于Zolgensma的定價。今年3月,美國處方藥搜索比價網站GoodRx列舉出了美國最貴的20款零售藥物。榜單顯示,名為Actimmune的藥物以52321美元/月的標價位列榜首,該藥物適用于治療骨硬化癥和慢性肉芽腫病兩種罕見病。此外,還有19種藥物的售價超過2.5萬美元/月。

關于新藥的定價,民生證券最近在一份報告中分析稱,目前幾乎所有國家藥品的零售價格均是由制藥企業自主定價,只不過在考慮到醫療保險支付的情況下,政府和藥企之間形成博弈來確定由政府主導或者兩者協商確定最終的支付價格。

與此同時,絕大多數國家在對醫保藥品進行定價時采用參考定價法,并且引入藥物經濟學數據對即將上市的創新藥進行評估,以便使支付價格更貼近創新藥的實際價值;此外,所有的國家均采用藥價動態調整機制對支付價格進行進一步調整。

國內方面,報告在充分考慮國內較低的原材料及人力成本后,國內參考定價創新藥企業擁有成本上的巨大優勢,但是考慮到愈發激烈的競品競爭環境,創新藥在上市時就需要通過價格優勢先要搶占一定份額,將定價保持在同靶點同適應癥首個上市競品定價的 30%-50% 范圍或許比較合理。

此外,報告還指出,創新藥自主定價優化藥企管線布局,為醫藥行業發展提供投資機遇。從企業角度來講,在自主定價機制下創新藥企業肯定會以更高的積極性投入到創新藥研發中,但是需要一些更強的策略性才能在市場中實現長期發展:1)在熱門靶點中,盡量選擇大適應癥去開發(如肺癌、胃癌、結直腸癌和乳腺癌,埃克替尼適應癥為非小細胞肺癌,國內NSCLC用藥規模在150億以上);2)選擇上市年限更短的創新藥品種followon(康柏西普對2011年FDA批準上市的阿柏西普進行創新性改造);3)創新藥企業國際化拓展(如貝達藥業恩莎替尼、康弘藥業康柏西普、百濟神州贊布替尼)有望打破國內營收天花板。

從行業角度講,目前國產參考定價類創新藥已經開始爆發,未來成本加成品種也將登上舞臺,Me-too/Biosimilar類創新藥的崛起將會為我國創新藥未來10年甚至更遠期的發展提供巨大投資機遇。

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